Terapia génica

La terapia génica es una técnica revolucionaria que ha sido objeto de un gran interés en el campo de la medicina en las últimas décadas. Consiste en la modificación del material genético de una persona para tratar o prevenir enfermedades hereditarias y adquiridas.

A diferencia de los tratamientos convencionales que se centran en aliviar los síntomas de las enfermedades, la terapia génica tiene como objetivo curarlas a nivel molecular.

Aunque aún se encuentra en una etapa temprana de desarrollo, la terapia génica ha demostrado ser prometedora en el tratamiento de enfermedades que anteriormente se consideraban incurables, lo que ha llevado a un aumento significativo de la inversión y la investigación en este campo.

En este artículo exploraremos en profundidad qué es la terapia génica, cómo funciona, qué enfermedades pueden tratarse con ella, así como sus beneficios y riesgos. También discutiremos los últimos avances y las perspectivas futuras de esta técnica innovadora.

Índice
  1. ¿Qué es la terapia génica?
  2. Tipos de terapia génica
  3. ¿Cómo funciona la terapia génica?
  4. ¿Qué enfermedades pueden tratarse con terapia génica?
  5. ¿Cuáles son los beneficios y riesgos de la terapia génica?
  6. ¿Qué avances hay en la terapia génica?

¿Qué es la terapia génica?

La terapia génica es una técnica médica relativamente nueva que se ha desarrollado en las últimas décadas y que se utiliza para tratar o prevenir enfermedades hereditarias y adquiridas mediante la modificación del material genético de una persona.

La terapia génica se basa en la idea de que muchas enfermedades tienen su origen en una mutación o anomalía en el material genético de una persona. Por tanto, si se puede corregir o eliminar esa mutación, se puede curar la enfermedad. Para lograr esto, los médicos utilizan diferentes técnicas para modificar el ADN de una persona.

Tipos de terapia génica

Existen diferentes tipos de terapia génica, cada uno con sus propias técnicas y objetivos:

Terapia génica somática

La terapia génica somática implica la modificación del ADN en las células no reproductivas de una persona, como las células del hígado o del corazón. Es decir, la modificación solo afectará a la persona que recibe el tratamiento y no se transmitirá a sus descendientes.

APLICACIONES

Tratar enfermedades que son causadas por una anomalía en un solo gen, como la fibrosis quística y la distrofia muscular.

Terapia génica germinal

La terapia génica germinal implica la modificación del ADN de las células reproductoras, de tal manera que la modificación se transmitirá a la descendencia.

APLICACIONES

Todavía está en una etapa experimental y se utiliza principalmente en la investigación para estudiar los efectos a largo plazo de la terapia génica en la descendencia.

Terapia génica ex vivo

La terapia génica ex vivo implica la modificación del material genético de las células fuera del cuerpo del paciente antes de ser reintroducidas en el mismo.

APLICACIONES

Se usa sobre todo en el tratamiento del cáncer, donde las células del paciente se extraen y se modifican fuera del cuerpo antes de ser reintroducidas en el cuerpo.

Terapia génica in vivo

La terapia génica in vivo implica la modificación del material genético de las células dentro del cuerpo del paciente.

APLICACIONES

Tratamiento de enfermedades neurológicas y enfermedades que afectan a todo el cuerpo.

¿Cómo funciona la terapia génica?

Como ya comentamos con anterioridad, la terapia génica funciona mediante la modificación del ADN de una persona para corregir o eliminar una mutación o anomalía en un gen. Para lograr esto, los médicos utilizan diferentes técnicas para modificar el ADN de una persona.

Una de las técnicas más comunes utilizadas en la terapia génica es la utilización de vectores. Los vectores son herramientas que se utilizan para entregar el material genético modificado a las células del paciente. Existen dos tipos principales de vectores utilizados en la terapia génica: vectores virales y vectores no virales.

Vectores virales

Los vectores virales son virus modificados que se utilizan para transportar el material genético modificado a las células.

Los virus se modifican para que no puedan causar enfermedades y para que solo puedan entregar el material genético modificado a las células objetivo.

Los vectores virales se utilizan comúnmente en la terapia génica porque son muy eficientes en la entrega del material genético modificado a las células.

Sin embargo, también existen algunos riesgos asociados con el uso de vectores virales, como la posibilidad de que el paciente experimente una reacción inmunitaria adversa al vector. Por lo tanto, también se están desarrollando vectores no virales.

Vectores no virales

Los vectores no virales son plásmidos, liposomas o nanopartículas que se utilizan para entregar el material genético modificado a las células. Aunque son menos eficientes que los vectores virales, tienen menos riesgo de causar una reacción inmunitaria adversa.

Una vez que el material genético modificado ha sido entregado a las células del paciente, la terapia génica puede llevarse a cabo de diferentes maneras:

  • La terapia génica de inserción implica la inserción de un gen sano en el lugar donde se encuentra un gen defectuoso en el ADN del paciente.
  • La terapia génica de eliminación implica la eliminación de un gen defectuoso del ADN del paciente.
  • La terapia génica de corrección implica la corrección de un gen defectuoso en el ADN del paciente.

¿Qué enfermedades pueden tratarse con terapia génica?

A continuación os mencionamos varios ejemplos de enfermedades que pueden tratarse con terapia génica:

  • Fibrosis quística: esta enfermedad genética afecta principalmente a los pulmones y el sistema digestivo. La terapia génica para la fibrosis quística se centra en reemplazar el gen defectuoso que causa la enfermedad con un gen normal y funcional.
  • Hemofilia: esta enfermedad hemorrágica tiene su causa en la carencia de producción de factores de coagulación en la sangre. La terapia génica para la hemofilia implica la introducción de un gen normal que produce el factor de coagulación que falta, lo que puede disminuir la frecuencia y la gravedad de los episodios hemorrágicos.
  • Ciertos tipos de cáncer: por ejemplo, la terapia génica CAR-T se utiliza para tratar la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes. Esta técnica implica la extracción de células inmunitarias del paciente, su modificación genética para atacar las células cancerosas y su reintroducción en el cuerpo del paciente.

Otras enfermedades que se están investigando para su tratamiento con terapia génica incluyen las siguientes:

  • Anemia de células falciformes.
  • Distrofia muscular de Duchenne.
  • Enfermedad de Alzheimer.
  • Enfermedad de Gaucher.
  • Enfermedad de Huntington.
  • Enfermedad de Parkinson.
  • Enfermedades metabólicas hereditarias.
  • Enfermedades cardiovasculares.
  • Síndrome de Rett.
  • Síndrome de X frágil.

¿Cuáles son los beneficios y riesgos de la terapia génica?

Beneficios de la terapia génica

Estas son algunos de las ventajas de la terapia génica:

  • Tratamiento de enfermedades genéticas: la terapia génica ofrece la posibilidad de tratar enfermedades genéticas que antes no tenían cura. Al reemplazar el gen defectuoso o faltante con uno normal y funcional, la terapia génica puede corregir la causa subyacente de la enfermedad.
  • Reducción de la dependencia de medicamentos: muchas enfermedades crónicas requieren tratamientos de por vida con medicamentos. La terapia génica puede reducir o eliminar la necesidad de medicamentos en algunos casos, al corregir la causa subyacente de la enfermedad.
  • Reducción de los efectos secundarios: los tratamientos convencionales pueden tener efectos secundarios no deseados. La terapia génica, al estar dirigida específicamente a la causa subyacente de la enfermedad, puede reducir los efectos secundarios en comparación con los tratamientos convencionales.
  • Mejora de la calidad de vida: la terapia génica puede mejorar la calidad de vida de los pacientes al reducir los síntomas de la enfermedad y permitir una vida más normal. Por ejemplo, en el caso de la ya mencionada fibrosis quística, la terapia génica puede mejorar la función pulmonar y reducir la frecuencia de las infecciones.
  • Potencial para curar enfermedades: a diferencia de los tratamientos convencionales, que pueden controlar o aliviar los síntomas de las enfermedades, la terapia génica tiene el potencial de curar enfermedades al corregir la causa subyacente. Si bien aún se encuentra en fase de investigación y desarrollo, la terapia génica ofrece la posibilidad de curar enfermedades que antes se consideraban incurables.

Riesgos de a terapia génica

Aunque esta técnica ofrece una gran esperanza para el tratamiento de enfermedades genéticas, también presenta algunos riesgos potenciales que deben ser considerados. A continuación se presentan algunos de los riesgos de la terapia génica:

  • Riesgos de la inserción del gen: la inserción del gen terapéutico en el genoma del paciente puede provocar mutaciones en otros genes, lo que tiene consecuencias impredecibles para la salud del paciente.
  • Riesgo de respuesta inmunológica: la introducción de material genético extraño en el cuerpo del paciente puede desencadenar una respuesta inmunológica, lo que provocaría inflamación y daño tisular.
  • Riesgos de la administración del vector: el vector utilizado para transportar el gen terapéutico puede provocar una respuesta inmunológica o toxicidad, lo que conllevaría efectos adversos en la salud del paciente.
  • Riesgos de la expresión del gen: la expresión del gen terapéutico puede no ser regulada correctamente, lo que puede provocar efectos tóxicos o indeseados.
  • Riesgos de la duración del efecto terapéutico: la duración del efecto terapéutico puede ser limitada, lo que requeriría tratamientos adicionales o repetidos.

¿Qué avances hay en la terapia génica?

En los últimos años, ha habido avances significativos en la investigación y el desarrollo de la terapia génica, lo que ha llevado a algunos éxitos notables en el tratamiento de enfermedades genéticas. A continuación se presentan algunos de los avances más recientes en la terapia génica:

  • Edición génica: la tecnología de edición génica, como CRISPR-Cas9, ha revolucionado la terapia génica al permitir la edición precisa y específica de genes. Esto ha abierto nuevas posibilidades para el tratamiento de enfermedades genéticas, como la distrofia muscular de Duchenne y la anemia de células falciformes.
  • Terapia génica CAR-T: esta terapia ha demostrado ser muy prometedora en el tratamiento de ciertos tipos de cáncer, como la leucemia linfoblástica aguda en niños y adultos jóvenes. Esta técnica implica la extracción de células inmunitarias del paciente, su modificación genética para atacar las células cancerosas y su reintroducción en el cuerpo del paciente.
  • Terapia génica para la ceguera: la terapia génica ha demostrado ser eficaz en el tratamiento de ciertos tipos de ceguera hereditaria. La terapia génica Luxturna, por ejemplo, fue aprobada por la FDA en 2017 para tratar la amaurosis congénita de Leber, una enfermedad genética que causa ceguera en la infancia.
  • Terapia génica para la enfermedad de Huntington: la terapia génica para la enfermedad de Huntington ha mostrado resultados prometedores en estudios preclínicos. La técnica implica la introducción de un gen normal para reemplazar el gen defectuoso que causa la enfermedad.
  • Terapia génica para enfermedades cardiovasculares: la terapia génica también se está investigando para el tratamiento de enfermedades cardiovasculares, como la enfermedad arterial coronaria y la insuficiencia cardíaca. Las terapias génicas que buscan estimular el crecimiento de nuevos vasos sanguíneos o mejorar la función del músculo cardíaco están en desarrollo.

En nuestra web aún tenemos mucha más información que ofrecerte sobre otras terapias.

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